La FDA concede l’approvazione accelerata per il farmaco per l’Alzheimer

Oggi, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Aduhelm (aducanumab) per il trattamento dell’Alzheimer, una malattia debilitante che colpisce 6,2 milioni di americani. Aduhelm è stato approvato utilizzando il percorso di approvazione accelerato, che può essere utilizzato per un farmaco per una malattia grave o pericolosa per la vita che fornisce un significativo vantaggio terapeutico rispetto ai trattamenti esistenti. L’approvazione accelerata può essere basata sull’effetto del farmaco su un endpoint surrogato che è ragionevolmente probabile che preveda un beneficio clinico per i pazienti, con uno studio post-approvazione richiesto per verificare che il farmaco fornisca il beneficio clinico atteso.

“Il morbo di Alzheimer è una malattia devastante che può avere un profondo impatto sulla vita delle persone a cui è stata diagnosticata la malattia e sui loro cari”, ha affermato Patrizia Cavazzoni, MD, direttore del Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA. “Le terapie attualmente disponibili trattano solo i sintomi della malattia; questa opzione di trattamento è la prima terapia a colpire e influenzare il processo patologico sottostante dell’Alzheimer. Come abbiamo appreso dalla lotta contro il cancro, il percorso accelerato di approvazione può portare più rapidamente le terapie ai pazienti, stimolando al contempo più ricerca e innovazione”.

L’Alzheimer è una malattia cerebrale progressiva e irreversibile che distrugge lentamente la memoria e le capacità di pensiero e, alla fine, la capacità di svolgere compiti semplici. Sebbene le cause specifiche della malattia di Alzheimer non siano completamente note, è caratterizzata da cambiamenti nel cervello, comprese placche amiloidi e grovigli neurofibrillari, o tau, che provocano la perdita di neuroni e delle loro connessioni. Questi cambiamenti influenzano la capacità di una persona di ricordare e pensare.

Aduhelm rappresenta un trattamento unico nel suo genere approvato per il morbo di Alzheimer. È il primo nuovo trattamento approvato per l’Alzheimer dal 2003 ed è la prima terapia che mira alla fisiopatologia fondamentale della malattia.

I ricercatori hanno valutato l’efficacia di Aduhelm in tre studi separati per un totale di 3.482 pazienti. Gli studi consistevano in studi di dose-range in doppio cieco, randomizzati, controllati con placebo in pazienti con malattia di Alzheimer. I pazienti che hanno ricevuto il trattamento hanno avuto una significativa riduzione dose e tempo-dipendente della placca amiloide-beta, mentre i pazienti nel braccio di controllo degli studi non hanno avuto riduzione della placca amiloide-beta.

Questi risultati supportano l’approvazione accelerata di Aduhelm, che si basa sull’endpoint surrogato della riduzione della placca amiloide-beta nel cervello, un segno distintivo dell’Alzheimer. La placca amiloide-beta è stata quantificata utilizzando la tomografia a emissione di positroni (PET) per stimare i livelli cerebrali della placca amiloide-beta in un composito di regioni del cervello che si prevede siano ampiamente colpite dalla patologia dell’Alzheimer rispetto a una regione del cervello che dovrebbe essere risparmiata da tale patologia.

Le informazioni sulla prescrizione di Aduhelm includono un avviso per le anomalie di imaging correlate all’amiloide (ARIA), che più comunemente si presenta come un gonfiore temporaneo in aree del cervello che di solito si risolve nel tempo e non causa sintomi, sebbene alcune persone possano avere sintomi come mal di testa , confusione, vertigini, alterazioni della vista o nausea. Un altro avvertimento per Aduhelm è il rischio di reazioni di ipersensibilità, inclusi angioedema e orticaria. Gli effetti collaterali più comuni di Aduhelm sono stati ARIA, mal di testa, caduta, diarrea e confusione/delirio/stato mentale alterato/disorientamento.

In base alle disposizioni di approvazione accelerata, che forniscono ai pazienti affetti dalla malattia un accesso anticipato al trattamento, la FDA richiede alla società, Biogen, di condurre un nuovo studio clinico randomizzato e controllato per verificare il beneficio clinico del farmaco. Se lo studio non riesce a verificare il beneficio clinico, la FDA può avviare un procedimento per ritirare l’approvazione del farmaco.

Ad Aduhelm è stata concessa la designazione Fast Track , che cerca di accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci destinati a trattare condizioni gravi in ​​cui le prove iniziali hanno mostrato il potenziale per affrontare un’esigenza medica non soddisfatta.

Aduhelm è prodotto da Biogen di Cambridge, Massachusetts.

Immagine dal sito www.agi.it

 

dal sito www.fda.gov